在2月29日第十七個國際罕見病日到來之際，國藥集團通過其成員企業(yè)中國醫(yī)藥對外貿(mào)易有限公司與綜保區(qū)（北京）國際醫(yī)藥分撥中心有限公司（簡稱“國藥保稅”），在天竺綜合保稅區(qū)成功完成了罕見病藥品地夫可特的首批備貨入庫。此舉標志著國務(wù)院去年定位天竺綜合保稅區(qū)為罕見病藥品保障先行區(qū)的戰(zhàn)略決策已開始顯現(xiàn)成效。

　　杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是一種遺傳性的罕見病，進行性肌營養(yǎng)不良被列入第一批罕見病目錄中，DMD為其中最嚴重且患病人數(shù)最多的一種，其發(fā)病率為1/3500活產(chǎn)男嬰。由于肌肉蛋白缺失，該病會導(dǎo)致患者病情逐漸惡化，最初表現(xiàn)為肌肉功能喪失，最終可能影響到呼吸和心臟功能。地夫可特是一種針對DMD治療的首選藥物，在國際上已被證明能夠顯著減緩疾病進展，改善患者的生活質(zhì)量。然而，由于該藥物尚未在中國正式上市，國內(nèi)患者獲取藥物面臨諸多挑戰(zhàn)。此次在天竺綜合保稅區(qū)內(nèi)完成的地夫可特備貨，將大幅提升該藥物在中國的可及性，為DMD患者提供更加穩(wěn)定和安全的治療方案。

　　據(jù)了解，國藥集團相關(guān)成員企業(yè)始終秉承“護佑生命關(guān)愛健康”的企業(yè)理念，積極響應(yīng)國家號召，密切關(guān)注中國罕見病領(lǐng)域的進展。自2019年至2023年，國藥罕見病團隊已受北京協(xié)和醫(yī)院的委托，成功完成了米托坦片、氯巴占片等多種罕見病用藥的臨時進口任務(wù)，本次該批藥品能夠在天竺綜合保稅區(qū)內(nèi)國藥保稅完成入?yún)^(qū)入庫，是中央醫(yī)藥企業(yè)積極踐行保障病先行區(qū)建設(shè)社會責任的重要體現(xiàn)。未來還將持續(xù)與首都機場臨空經(jīng)濟區(qū)管委會及相關(guān)醫(yī)療機構(gòu)緊密合作，共同推動天竺綜合保稅區(qū)罕見病保障先行區(qū)相關(guān)政策落地，確保罕見病患者的用藥安全與高效，進一步推動中國罕見病治療事業(yè)的發(fā)展。