近日，在清華大學(xué)藥學(xué)院舉辦的學(xué)術(shù)會(huì)議上，全國政協(xié)經(jīng)濟(jì)委員會(huì)副主任、中國國際經(jīng)濟(jì)交流中心理事長畢井泉表示，人們對(duì)創(chuàng)新藥本質(zhì)和發(fā)展規(guī)律的認(rèn)識(shí)是逐步形成的，要從創(chuàng)新程度和臨床價(jià)值認(rèn)識(shí)創(chuàng)新藥。創(chuàng)新藥所具有的“專利、適應(yīng)癥結(jié)論、市場(chǎng)推廣價(jià)值”這三個(gè)特點(diǎn)，反映了藥物在研發(fā)和上市不同時(shí)期的特征。專利是實(shí)驗(yàn)室研究階段藥物發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)的結(jié)果，適應(yīng)癥結(jié)論是藥物從產(chǎn)品轉(zhuǎn)化為臨床需要治療藥品過程的結(jié)果，市場(chǎng)推廣價(jià)值反映的是藥品上市后確證臨床適應(yīng)癥結(jié)論的實(shí)踐結(jié)果。

　　“專利保護(hù)是激勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新最重要的制度”

　　“創(chuàng)新藥的第一個(gè)特點(diǎn)是‘專利’，即企業(yè)擁有藥品專利或授權(quán)使用的專利。”畢井泉說，這種專利包括化合物的實(shí)體專利、化合物制作方法專利、化合物使用用途專利。其中，化合物使用用途的專利即適應(yīng)癥專利。

　　據(jù)介紹，專利制度建立已經(jīng)有約400年的歷史，適用于工業(yè)制造所有領(lǐng)域的發(fā)明，因此專利不是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)所獨(dú)有的。專利制度科學(xué)上的意義在于向社會(huì)公布發(fā)明人的成果及制作方法，讓其他發(fā)明人在此基礎(chǔ)上繼續(xù)發(fā)明創(chuàng)造，避免重復(fù)，少走彎路。

　　畢井泉指出，專利制度經(jīng)濟(jì)上的意義在于給專利權(quán)人一段時(shí)期市場(chǎng)獨(dú)占，國家法律保護(hù)這種市場(chǎng)獨(dú)占，讓發(fā)明人使用專利生產(chǎn)銷售產(chǎn)品，并獲得壟斷利潤。

　　畢井泉表示，專利制度就是用公開發(fā)明和市場(chǎng)獨(dú)占這種利益激勵(lì)來鼓勵(lì)發(fā)明創(chuàng)造，促進(jìn)科技進(jìn)步。落實(shí)黨的二十大報(bào)告提出的“加強(qiáng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)法治保障，形成支持全面創(chuàng)新的基礎(chǔ)制度”，最重要的是保護(hù)發(fā)明人的專利不被侵犯，不被人進(jìn)行商業(yè)目的的應(yīng)用；尊重專利權(quán)人的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，自主決定生產(chǎn)數(shù)量，自主決定產(chǎn)品價(jià)格?！胺駝t就會(huì)打擊經(jīng)營主體創(chuàng)新的積極性?！彼麖?qiáng)調(diào)。

　　“專利保護(hù)是激勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新最重要的制度。但隨著生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，僅靠專利保護(hù)有其局限性?！碑吘f。

　　“生物醫(yī)藥研發(fā)只有創(chuàng)新程度的差異，不存在真創(chuàng)新、偽創(chuàng)新、假創(chuàng)新的問題”

　　畢井泉表示，通過雙盲隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的方法，證對(duì)某種疾病適應(yīng)癥有效安全的結(jié)論，這是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)所獨(dú)有的，是創(chuàng)新藥的本質(zhì)特征。

　　“創(chuàng)新藥研發(fā)高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長周期的特點(diǎn)，主要體現(xiàn)在藥物臨床試驗(yàn)的求證過程中?！碑吘硎荆幬镅邪l(fā)投入的70%以上花費(fèi)在臨床試驗(yàn)上。多個(gè)適應(yīng)癥的開發(fā)，投入金額更多，臨床試驗(yàn)投入占比更大。藥物研發(fā)“九死一生”，主要是指從一期臨床試驗(yàn)到成功上市的概率，這使創(chuàng)新藥的研發(fā)成本，相較于其他研發(fā)有近十倍甚至百倍的增加。

　　畢井泉指出，數(shù)據(jù)保護(hù)是鼓勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新又一重要制度安排。臨床試驗(yàn)產(chǎn)生大量的數(shù)據(jù)，是雙盲隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，反復(fù)驗(yàn)證藥物的有效性安全性。藥物臨床價(jià)值的評(píng)估是建立在適應(yīng)癥有效安全結(jié)論及相關(guān)數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上。

　　畢井泉認(rèn)為，對(duì)創(chuàng)新藥的理解應(yīng)該主要從臨床試驗(yàn)確證的疾病適應(yīng)癥結(jié)論來認(rèn)識(shí)。

　　——填補(bǔ)臨床空白，解決未被滿足的臨床需求，屬于全球首創(chuàng)、填補(bǔ)空白的創(chuàng)新。

　　——臨床研究結(jié)果證明能夠比現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療藥物延長生命、提高療效、減少副作用的藥物，屬于同類適應(yīng)癥藥物最好的創(chuàng)新。

　　——雖然療效和安全性相當(dāng)，但能夠打破壟斷、促進(jìn)競爭、給患者更多選擇，這一類藥物也應(yīng)該定義為創(chuàng)新藥。

　　——化學(xué)仿制藥不是創(chuàng)新藥，但開發(fā)仿制藥物，特別是一些難以溶解和滲透的化學(xué)藥物，技術(shù)難度大，也需要?jiǎng)?chuàng)新。

　　畢井泉表示，過去我們按藥典標(biāo)準(zhǔn)研發(fā)生產(chǎn)仿制藥，現(xiàn)在改為按照與原研藥質(zhì)量療效一致的原則研發(fā)生產(chǎn)仿制藥，并對(duì)過去已經(jīng)批準(zhǔn)上市的仿制藥進(jìn)行質(zhì)量療效一致性評(píng)價(jià)，促進(jìn)制藥業(yè)整體技術(shù)水平的提高，是以科技創(chuàng)新推動(dòng)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新，是歷史性進(jìn)步?！艾F(xiàn)在通過一致性評(píng)價(jià)和按新標(biāo)準(zhǔn)批準(zhǔn)的仿制藥品規(guī)已經(jīng)有逾9050個(gè)，這是整個(gè)制藥行業(yè)科技進(jìn)步的結(jié)果?！彼f。

　　畢井泉分析，原研藥降價(jià)甚至退出市場(chǎng)，根本原因是通過一致性評(píng)價(jià)或按新標(biāo)準(zhǔn)批準(zhǔn)上市的仿制藥可以在臨床上替代原研藥。過去原研藥賣高價(jià)，是因?yàn)槠鋲艛嗟匚?，國?nèi)沒有仿制藥能夠替代。把前些年原研藥賣高價(jià)歸結(jié)為定價(jià)方法有問題，是對(duì)產(chǎn)業(yè)發(fā)展歷史的了解不夠。

　　“創(chuàng)新藥與仿制藥的區(qū)別在于，前者是花費(fèi)巨資和時(shí)間，通過臨床試驗(yàn)驗(yàn)證有效性安全性的藥物，后者是以前者的藥物設(shè)計(jì)和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，仿制時(shí)只需做到藥學(xué)質(zhì)量一致，再通過生物等效性試驗(yàn)證明其生物利用度一致，兩者資金投入和時(shí)間存在巨大差異，但都是程度不同的創(chuàng)新，都應(yīng)該鼓勵(lì)?！碑吘f。

　　畢井泉指出，開發(fā)新的適應(yīng)癥也是創(chuàng)新?！巴瑯拥腜D-1，有的適應(yīng)癥有30多個(gè)，有的則只有一個(gè)或幾個(gè)。其中的每一個(gè)適應(yīng)癥都需要經(jīng)過2至3年的臨床研究、上百例受試者參與試驗(yàn)，投入大量資金來證明適應(yīng)癥的有效性、安全性?！币虼?，我們要鼓勵(lì)企業(yè)開發(fā)新的適應(yīng)癥。

　　“改變給藥方式，使患者服用更加方便，也是創(chuàng)新，也應(yīng)該鼓勵(lì)?！碑吘f，生物醫(yī)藥研發(fā)只有創(chuàng)新程度的差異，不存在真創(chuàng)新、偽創(chuàng)新、假創(chuàng)新的問題。所有勞動(dòng)者的工作都值得尊重，所有科學(xué)家的努力都值得尊重。

　　“最終批準(zhǔn)上市的藥品能否被醫(yī)生和患者所接受，要靠市場(chǎng)檢驗(yàn)”

　　畢井泉表示，創(chuàng)新藥的臨床價(jià)值還體現(xiàn)在市場(chǎng)競爭過程中的時(shí)間價(jià)值。同樣一個(gè)新靶點(diǎn)藥物開發(fā)，不同企業(yè)同時(shí)獲得藥物分子的專利，但如果研發(fā)進(jìn)度前后差三年以上，落后者就可能需要與先上市的藥品做頭對(duì)頭的對(duì)抗性實(shí)驗(yàn)，不僅要投入更多的資金，而且療效不能優(yōu)于前者的，基本上就沒有上市推廣的機(jī)會(huì)；即使不需要做頭對(duì)頭的對(duì)抗性臨床試驗(yàn)，先上市的企業(yè)已經(jīng)占領(lǐng)了市場(chǎng)，醫(yī)生已經(jīng)形成了用藥習(xí)慣，后上市的藥品開拓市場(chǎng)會(huì)遇到極大的困難?！霸趧?chuàng)新藥研發(fā)的競爭中，落后即可能意味著落敗?！彼f。

　　畢井泉指出，決定一種藥物的開發(fā)和上市，不僅僅是對(duì)某種適應(yīng)癥有效安全，而且應(yīng)當(dāng)比現(xiàn)有臨床使用的藥物具有更好的療效、更少的副作用，給患者帶來新的獲益，具有市場(chǎng)推廣價(jià)值。

　　“創(chuàng)新藥企業(yè)是在用巨額資金投入博取科技上的成功。”畢井泉說，創(chuàng)新藥研發(fā)存在諸多不確定性，但充滿希望的成功、風(fēng)險(xiǎn)回報(bào)的誘惑、推動(dòng)科技進(jìn)步、造福人類健康的美好前景，吸引投資人前赴后繼投巨資于藥物研發(fā)事業(yè)。相應(yīng)的，企業(yè)也不會(huì)投入資金開發(fā)一個(gè)比現(xiàn)有治療手段更差的藥物，市場(chǎng)會(huì)拋棄這樣的藥物。

　　畢井泉表示，藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)是在用專業(yè)的權(quán)威性和國家的信譽(yù)為藥品有效性安全性背書，為患者的臨床用藥把關(guān)。藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)不會(huì)同意企業(yè)做沒有市場(chǎng)推廣價(jià)值的既浪費(fèi)臨床資源又浪費(fèi)審評(píng)資源的臨床試驗(yàn)。

　　“最終批準(zhǔn)上市的藥品能否被醫(yī)生和患者所接受，要靠市場(chǎng)檢驗(yàn)。”畢井泉說。